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裏程碑：全球首款CRISPR基因編輯療法在英國(guó)獲批！
2023-11-17
文(wén)章詳情
11月16日，全球首款CRISPR基因編輯療法（Exa-cel，CASGEVY™）獲英國(guó)藥品監管機構MHRA有(yǒu)條件批準上市，用(yòng)于治療治療鐮狀細胞病（SCD）和輸血依賴性β-地中(zhōng)海貧血（TDT），此前有(yǒu)分(fēn)析師預測其定價将大于200萬美元。
這是CRISPR基因編輯療法“裏程碑”事件。成都美傑賽爾緻力于CRISPR基因編輯創新(xīn)療法（具(jù)有(yǒu)科(kē)學(xué)先進性和産(chǎn)業引導性），完成了世界首例基因編輯人體(tǐ)臨床試驗，被《自然雜志(zhì)》頭版頭條報道評述認為(wèi)觸發了“中(zhōng)美生物(wù)技(jì )術競賽”，完整I期臨床試驗結果2020年在《自然醫(yī)學(xué)》全文(wén)刊載。美國(guó)等多(duō)家機構此後陸續開展了多(duō)種基因編輯臨床試驗，今天率先迎來編輯環節相對簡明的單基因遺傳病基因編輯療法上市，诠釋了創新(xīn)造福人類的科(kē)學(xué)精(jīng)神！基因編輯療法不僅在單基因遺傳病，更在對人類健康危害最大、涉及多(duō)種基因複雜機制的實體(tǐ)瘤治療方面潛力巨大，這也是成都美傑賽爾緻力的主要方向。
備注：
（1）成都美傑賽爾作(zuò)為(wèi)産(chǎn)品開發方與臨床合作(zuò)單位華西醫(yī)院聯合完成世界首例基因編輯人體(tǐ)臨床試驗：《自然雜志(zhì)》頭版頭條報道,“Car-T研究之父”Carl June發表評述認為(wèi)觸發了“中(zhōng)美生物(wù)技(jì )術競賽”。
Nature報道：http://www.nature.com/news/2016-in-news-the-science-events-that-shaped-the-year-1.21159
搜狐報道：https://www.sohu.com/a/119191833_545560；
（2）2020年4月28日《自然•醫(yī)學(xué)》在線(xiàn)發表世界首個基因編輯I期臨床試驗結果：安(ān)全有(yǒu)效。成都美傑賽爾作(zuò)為(wèi)産(chǎn)品開發方，與臨床試驗合作(zuò)單位華西醫(yī)院為(wèi)并列第一作(zuò)者。
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